2026年1月8日，谈思生物「In vivo CAR-T新春沙龙-体内治疗前瞻论坛」在原能细胞产业园区隆重举行。作为新春开年首个聚焦细胞与基因治疗前沿的业内顶尖沙龙，本次活动汇聚国内In vivo CAR-T领域顶尖科学家、企业家与临床专家等【产-学-研-医-资】多方顶尖力量，围绕“体内生成CAR-T”这一颠覆性范式展开深度探讨。

维通达受邀参加本次沙龙活动，并由首席科学家苗振川博士做报告《人源化免疫系统小鼠模型—in vivo CAR非临床研究不二之选》并参加圆桌讨论环节。

报告中，苗博士强调，可靠的临床前模型是“转化破壁”的基石。他全面介绍了维通达人源化小鼠HSC-NPG在评估体内CAR-T功能与安全性方面的不可替代价值，为加速技术向临床推进提供了坚实工具。

在圆桌讨论中，由刘博旭先生主持，何晓文博士、王立群博士、苗振川博士、吴昭博士、王端先生五位嘉宾围绕体内外技术路径、递送平台选择、LNP优化挑战、818号令新规影响与未来产业格局五大议题，展开了一场关于“如何系统性破壁”的深度思辨。

（一）自体CAR-T：

个体化疗效与安全性的精准预测

自体CAR-T疗法通过采集患者自身T细胞进行基因修饰，具有免疫排斥风险低的天然优势，但存在生产周期长、患者T细胞质量差异大等问题。HSC免疫系统人源化小鼠为解决这些临床痛点提供个体化治疗方案优化：在模型中可提前验证不同CAR结构（如scFv亲和力、共刺激分子选择）对特定肿瘤亚型的靶向效果，为临床个体化治疗方案制定提供参考。同时可进行毒性预警与机制解析：能够真实再现临床中细胞因子风暴、神经毒性等不良反应的发生过程，帮助研究者明确毒性产生的免疫机制，进而优化CAR-T细胞设计以降低临床风险。

（二）通用型CAR-T：

免疫排斥难题的解决方案验证

通用型CAR-T（UCAR-T）通过基因编辑技术改造健康供者T细胞，旨在实现 "现货供应"，解决自体CAR-T的可及性问题，但面临移植物抗宿主反应（GVHD）和宿主抗移植物反应（HVGR）两大核心挑战，可以评估免疫兼容性：模型中重建的人类免疫体系可模拟临床中宿主对异体 CAR-T 细胞的排斥反应，为筛选、验证低免疫原性的通用型 CAR-T 产品提供关键数据。

（三）体内CAR-T：

新型递送系统的体内效率与功能评价

体内CAR-T疗法通过载体（如病毒载体、脂质纳米颗粒）将CAR基因直接递送至患者体内T细胞并进行编辑，无需体外细胞制备过程，极大简化了治疗流程。HSC 免疫系统人源化小鼠为这类新型疗法的研发提供了不可或缺的评价平台：

（1）递送系统效率验证：可精准评估不同载体（如 AAV、LNP）在体内对重建的人T细胞的转导效率，筛选出靶向性强、转导效率高的递送工具。

（2）体内CAR表达与功能评估：允许动态监测CAR 基因在体内人T细胞中的表达水平，以及修饰后T细胞的活化状态、细胞因子分泌谱和抗肿瘤活性。

（3）长期安全性评估：人源化免疫重建小鼠由于其自身长期的生存周期，高效重建人T、B细胞与少量人髓系、NK细胞的长效平台期，允许持续检测新型体内CAR递送系统的安全性以及脱靶效应。